本構想の目標は先端医学、医療の実現により心身の健康の質、医療の質の向上を目指すことであり、その実現のために、生命科学、基礎科学（物理、化学、工学、情報など）、人文社会科学を基盤とする「心身の健康と人類の未来を担う」総合科学としての医学研究機構を構築し、「これまでの枠組みを越えた有機的な連携システム」、「強い指導力による弾力的な運営システムと人材活用システム」を活用することによって、研究の専門化、学際化、巨大化、多様化に対応し、1）脳・精神科学、2）長寿・健康科学、3）生命・理工融合科学の3分野の国際研究開発拠点を形成した。
新しい研究領域の開発を志向し、それに向けて既に萌芽的な研究成果を上げている若手チームリーダーを厳密な評価により選考し、独立した研究チームによるオープンラボを立ち上げた。
ゲノムプロジェクト、ナノテクノロジー、分子の可視化技術などの進歩により、生命・医学領域の解析手段が急速に進歩しており、研究技術開発機能を併せもつ研究支援センターを設置し、研究の専門化、高度化、高速化を図っている。
先端医学研究に基づく先端医療を実現するためには、研究の進歩とともに国民が先端生命科学の推進をサポートし、その成果を医療として実現することを受容する意志決定プロセスが不可欠であり、実現のための社会システムを検討し、その方向性を提示、発信する。
本構想は最先端の生命科学・病態研究・臨床研究との関連分野の融合により、人間の総合的な理解、疾病の根本治療、心身の健康の質の向上を実現する先端医学研究拠点、診療拠点、国際情報発信拠点の形成を目指す。本構想の実現により、研究の総合化・学際化、研究者の流動化、診療と研究の機能分担、疾病研究へのPh.D.の進出、産業界との連携によるトランスレーショナルリサーチの推進を実現し、総合科学としての医学・生命科学研究の新たなあり方を示し、医学研究体制の新しいモデルを提示する。一方、研究の飛躍的発展により、わが国の研究の質の向上をもたらし、大学からの産業創出と産業界の活性化を実現し、社会と大学の相互作用による科学技術立国の実現に貢献する。